中國細(xì)胞治療邁出關(guān)鍵一步

　　首款間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞藥物獲批臨床試驗(yàn)

　　2025年3月12日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)批準(zhǔn)了國內(nèi)首款間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞藥物(NR-20201)的臨床試驗(yàn)申請(IND)[1]。這是繼2024年10月26日美國FDA批準(zhǔn)NR-20201臨床試驗(yàn)之后[2]，該藥物再次獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)對其質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和機(jī)理研究的認(rèn)可。這標(biāo)志著我國在間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞(mesenchymal stromal cells, MSCs)藥物治療領(lǐng)域邁出重要一步。此次審批中，中國藥監(jiān)局展現(xiàn)出對先進(jìn)療法的科學(xué)認(rèn)知和創(chuàng)新求變的監(jiān)管理念，標(biāo)志著在細(xì)胞治療藥物監(jiān)管審評體系方面中國在全球范圍內(nèi)從“參與者”向“引領(lǐng)者”的跨越。

　　中國細(xì)胞治療邁出關(guān)鍵一步

　　首款間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞藥物獲批臨床試驗(yàn)

　　近年來，國家對新質(zhì)生產(chǎn)力的要求日益明確，強(qiáng)調(diào)科技創(chuàng)新和高質(zhì)量發(fā)展。在醫(yī)藥領(lǐng)域，促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從仿制藥為主向創(chuàng)新藥為主轉(zhuǎn)型，大力推進(jìn)細(xì)胞基因治療(CGT)等前沿技術(shù)產(chǎn)業(yè)化，特別是支持有創(chuàng)新性的、真正安全有效的細(xì)胞治療產(chǎn)品的開發(fā)。CDE在審批過程中充分踐行了這些要求。

　　長期以來，MSCs一直被誤認(rèn)為是干細(xì)胞。雖然有專家學(xué)者對其身份提出質(zhì)疑，但國內(nèi)并無企業(yè)使用“間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞”這一名稱進(jìn)行申報，也沒有基于間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞的身份鑒定標(biāo)準(zhǔn)。這份來自于天士力醫(yī)藥集團(tuán)的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞藥物(NR-20201)的臨床試驗(yàn)申請(IND)打破了長期以來的慣例。

　　天士力干細(xì)胞研發(fā)團(tuán)隊(duì)通過單細(xì)胞轉(zhuǎn)錄組測序技術(shù)和軌跡分析程序，揭示了MSCs與干細(xì)胞在基因表達(dá)和功能上的根本差異，證明了MSCs不是干細(xì)胞!基于這種差異，天士力建立了一套全新的、有別于干細(xì)胞的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞鑒定標(biāo)準(zhǔn)。同時，他們發(fā)現(xiàn)MSCs具有不同于干細(xì)胞的作用機(jī)制，其進(jìn)入人體后歸巢到受損組織，與血管內(nèi)皮細(xì)胞協(xié)同作用，激活受損組織血管再生和自主功能修復(fù)能力，由此創(chuàng)建了基于間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞的臨床治療基本理論。這些都為MSCs藥物的開發(fā)提供了全新的思路，也給監(jiān)管機(jī)構(gòu)帶來了認(rèn)知挑戰(zhàn)。

　　隨著中美兩國在MSCs治療領(lǐng)域相繼取得監(jiān)管突破，全球細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)格局正在發(fā)生變化。CDE在審評過程中展現(xiàn)出的科學(xué)化、體系化思路，正在推動中國從全球細(xì)胞治療領(lǐng)域的“重要參與者”向更具影響力的“行業(yè)引領(lǐng)者”邁進(jìn)。此次NR-20201的獲批，不僅體現(xiàn)了中國在細(xì)胞治療領(lǐng)域的監(jiān)管審評能力，也標(biāo)志著中國在全球細(xì)胞治療創(chuàng)新中走在了前列。

　　參考文獻(xiàn)：

　　[1] 國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心受理號：CXSL2400882

　　[2]FDA Investigational New Drug Application : NO.30788